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Les maladies mitochondriales

Les maladies mitochondriales, maladies rares,maladies génétiques,

Des perspectives prometteuses pour les maladies fréquentes;Le déficit dans la chaîne respiratoire mitochondriale observé dans la neuropathie optique héréditaire de Leber

Publié le 24 Mai 2013 par serge in maladies mitochondriales


Des perspectives prometteuses pour les maladies fréquentes

 

Les avancées en matière de maladies rares bénéficient également aux maladies fréquentes.

  • La progéria, maladie ultra-rare (2 cas en France), caractérisée par un vieillissement accéléré, partage des mécanismes communs avec le vieillissement physiologique (progressif) et le vieillissement accéléré induit par les chimiothérapies anticancéreuses ou trithérapies anti-sida. Les essais en cours ouvrent des perspectives pour les patients atteints de cancers ou du sida.
  • Le déficit dans la chaîne respiratoire mitochondriale observé dans la neuropathie optique héréditaire de Lebermaladie rare de la vision, est commun à la plupart des maladies fréquentes (maladie de Parkinson, vieillissement, cancer). La capacité de délivrer un gène thérapeutique dans la mitochondrie – l’organe énergétique de toutes les cellules - ouvre la voie au traitement des déficits mitochondriaux observés dans des pathologies fréquentes.
    • La bêta-thalassémie, maladie génétique rare affectant les globules rouges, a pour origine le même gène que la drépanocytose qui concerne une large proportion de la population africaine, noire-américaine, méditerranéenne et asiatique. La thérapie génique mise au point pour la bêta-thalassémie sera étendue à la drépanocytose.
    • Les thérapies cellulaires régénératrices expérimentées pour le traitement de cardiopathies observées dans de nombreuses myopathies ont très vite vu leurs applications étendues à l’insuffisance cardiaque consécutive à l’infarctus.
    • La thérapie cellulaire de la peau envisagée pour certaines maladies génétiques cutanées ou pour des complications cutanées de maladies génétiques est applicable au traitement des grands brûlés ainsi qu’aux ulcérations cutanées chroniques complications liées au diabète de type II et aux déficiences veineuses graves.

    Enfin, l’évolution vers une médecine adaptée spécifiquement à chaque patient, prenant en compte son patrimoine génétique, métabolique et environnemental («le bon traitement, au bon patient, au bon moment »), s’appuiera sur le modèle développé pour les maladies rares.

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