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Les maladies mitochondriales

Les maladies mitochondriales, maladies rares,maladies génétiques,

Treize nouvelles désignations orphelines au mois de décembre 2012

Publié le 20 Décembre 2012 par serge in maladies mitochondriales

Au cours du mois de décembre 2012, le COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) a émis une opinion positive pour la désignation orpheline de treize substances médicinales dans les indications suivantes :

- traitement de la polypose adénomateuse familiale
- traitement du déficit en hormone de croissance
- traitement du gliome
- traitement de la mucopolysaccharidose type 3B (maladie de Sanfilippo type B)
- traitement de l’amyotrophie spinale 5q
- traitement des bêta-thalassémies intermédiaire et majeure
- traitement du cancer de l’ovaire
- traitement de la maladie de Wilson
- traitement de la rétinite pigmentaire
- traitement du lymphome folliculaire
- traitement de l’achondroplasie
- traitement du cancer du pancréas
- traitement de la sclérodermie systémique

Lire le rapport du COMP


Source Orphanet

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